据澎湃，诺贝尔生理学或医学奖将光遗传学带到聚光灯下。当地时间10月5日，瑞典卡罗琳医学院宣布，将2026年诺贝尔生理学或医学奖授予美国科学家卡尔·戴塞罗思、德国科学家彼得·黑格曼和格奥尔格·内格尔，以表彰他们在光门控离子通道和光遗传学方面的发现。
光遗传学也成为国内外药企研发的技术路径之一，覆盖领域主要在眼科和中枢神经系统疾病两大领域，其中视网膜色素变性(RP)等致盲眼病是竞争集中之地。今年9月，美国FDA已受理其光遗传学基因疗法MOGENRY的生物制品许可申请(BLA)，拟用于治疗伴严重视力丧失的RP患者。2021年，诺华通过收购Arctos Medical，获得了一项临床前光遗传学AAV基因治疗计划和Arctos的专有技术。
国内方面，一批初创公司也在默默加码，包括星明优健、健达九州、中眸医疗等，背后有复星医药等上市药企。2025年10月，星明优健与AviadoBio就光遗传学管线UGX-202的开发和商业化达成独家选择权及许可协议。背靠海特生物的中眸医疗的核心产品新一代光遗传学基因疗法ZM-02，用于治疗晚期视网膜退行性疾病，今年8月获国家药监局临床试验批准。
健达九州光遗传学核心管线GA001针对视网膜色素变性，已获美国FDA临床Ⅱ期许可及孤儿药资格、快速通道资格认定，7月正式启动注册临床试验。健达九州的股东包括北脑一期(北京)股权投资中心(有限合伙)，而该中心的合伙人包括昭衍新药、三博脑科等A股上市公司。上述融资的参投方包括博拓生物，通过其设立的博拓脑机基金参与本轮投资。随着诺贝尔奖光环的加持，光遗传学这一赛道有望在医药行业引发新的热潮。
国内方面，一批初创公司也在默默加码，包括星明优健、健达九州、中眸医疗等，背后有复星医药等上市药企。2025年10月，星明优健与AviadoBio就光遗传学管线UGX-202的开发和商业化达成独家选择权及许可协议。背靠海特生物的中眸医疗的核心产品新一代光遗传学基因疗法ZM-02，用于治疗晚期视网膜退行性疾病，今年8月获国家药监局临床试验批准。
健达九州光遗传学核心管线GA001针对视网膜色素变性，已获美国FDA临床Ⅱ期许可及孤儿药资格、快速通道资格认定，7月正式启动注册临床试验。健达九州的股东包括北脑一期(北京)股权投资中心(有限合伙)，而该中心的合伙人包括昭衍新药、三博脑科等A股上市公司。上述融资的参投方包括博拓生物，通过其设立的博拓脑机基金参与本轮投资。随着诺贝尔奖光环的加持，光遗传学这一赛道有望在医药行业引发新的热潮。
