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波士顿--(美国商业资讯)--2025年9月24日--PepGen Inc.(纳斯达克股票代码:PEPG)是一家临床阶段的生物技术公司正在开发下一代寡核苷酸疗法目标是改变严重神经肌肉和神经系统疾病的治疗。该公司今天公布了其正在进行的针对肌梗患者的 FREEDOM-DM1 1 期单升剂量 (SAD) 研究中 15 mg/kg 剂量队列的积极临床数据 1 型营养不良症 (DM1)。这些最新结果显示单剂量 15 mg/kg 的 PGN-EDODM1 后平均剪接校正率为 53.7%远高于先前报告的 DM1 患者剪

来源:艺琼 时间:2025-09-25 05:37:34

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波士顿--(美国商业资讯)--2025年9月24日--PepGen Inc.(纳斯达克股票代码:PEPG)是一家临床阶段的生物技术公司正在开发下一代寡核苷酸疗法目标是改变严重神经肌肉和神经系统疾病的治疗。该公司今天公布了其正在进行的针对肌梗患者的 FREEDOM-DM1 1 期单升剂量 (SAD) 研究中 15 mg/kg 剂量队列的积极临床数据 1 型营养不良症 (DM1)。这些最新结果显示单剂量 15 mg/kg 的 PGN-EDODM1 后平均剪接校正率为 53.7%远高于先前报告的 DM1 患者剪接校正。
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