和誉-B(02256.HK)附属公司上海和誉生物医药科技有限公司("和誉医药")宣布，其自主研发的口服选择性小分子FGFR2/3抑制剂lavengratinib (ABSK061)用于治疗软骨发育不全(Achondroplasia，"ACH")已获得欧洲药品管理局(European Medicines Agency，"EMA")授予的孤儿药资格(Orphan Designation，"OD")。
ACH是一种罕见的生长发育障碍性疾病，可能危及生命并导致残疾，目前全球范围内可选择的治疗方案有限。此次获得EMA孤儿药资格认定，标志着lavengratinib国际化开发进程中的又一重要里程碑，并进一步彰显了其创新潜力及临床价值获得国际领先监管机构的认可。此前，lavengratinib治疗ACH适应症已获得美国食品药品监督管理局(「FDA」)授予的孤儿药资格("ODD")及罕见儿科疾病资格(Rare Pediatric Disease Designation，"RPDD")，其IND申请已获FDA批准。Lavengratinib陆续获得美国及欧洲监管机构授予的多项资格认定，为其满足ACH领域巨大的未满足临床需求及推进全球开发进程提供了强劲动力。
ACH是一种主要由FGFR3基因突变引起的常染色体显性遗传疾病，可导致严重的全身性骨骼发育及骨化障碍以及相关并发症。Lavengratinib是和誉医药自主研发的新型口服、高活性、选择性小分子FGFR2及FGFR3抑制剂，采用和誉医药独特的口服微片制剂技术，每片直径小于3 mm，且方便地随食物或饮品服用，有望提升ACH儿童患者长期用药的便利性和依从性。
目前，和誉医药正在积极推进lavengratinib治疗3至12岁ACH儿童的II期、多中心、开放标签的剂量递增研究(ABSK061-202)。近期公布的初步数据显示，lavengratinib展现出积极的促生长信号，且总体安全性和耐受性良好。和誉医药将持续推进lavengratinib用于ACH治疗的全球临床开发，进一步评估其安全性和有效性，并探索其为全球ACH儿童患者提供新的治疗选择的潜力。
